HQP1351获批后，双方将在中国市场进行共同商业化推广，并按照50%:50%对来自共同推广部分的利润进行分成。
Moderna基于mRNA的HIV疫苗开启人体试验 2021-09-02 15:09 · 瑾瑜 据美国国立卫生研究院（NIH）临床试验研究注册公开的一份最新资料显示，Moderna公司于当地时间8月19日启动了基于mRNA技术品台的艾滋病病毒（HIV）疫苗的人体临床试验。因此，人们开始期待mRNA平台也能预防其他病源体。
参考文献： 1.基于mRNA的HIV疫苗来了？Moderna启动第一阶段临床试验。近日，据美国国立卫生研究院（NIH）临床试验研究注册公开的一份最新资料显示，Moderna公司于当地时间8月19日启动了基于mRNA技术品台的艾滋病病毒（HIV）疫苗的人体临床试验，并计划于2023年春季完成凭借天演独有的NEObody™ （新表位抗体）技术平台发现的ADG106 是一款全人源配体阻断型抗CD137 IgG4激动型单克隆抗体（mAb），已有单药和联合疗法的I期临床数据为此次合作提供了强有力的支持。该项合作将评估 NEObody™ 候选产品ADG106，与KEYTRUDA ®联合治疗以提高晚期或转移性实体和/或血液系统恶性肿瘤患者的疗效中国苏州，2021 年8月19日——天演药业（以下简称公司或天演）（纳斯达克股票代码：ADAG）是一家平台驱动的临床阶段生物制药公司，致力于发现并开发以原创抗体为基石的新型癌症免疫疗法。双方就天演药业的ADG106与默沙东的抗 PD-1 药物KEYTRUDA®（帕博利珠单抗）的联合治疗将启动一项开放标签、剂量递增与拓展研究的临床试验（ADG106-P2001/KEYNOTE-D12），以评估该联合用药在晚期或转移性实体和/或血液恶性肿瘤患者中的临床疗效。
很高兴能与默沙东深化合作，ADG106与KEYTRUDA®的联合试验是双方的第三项临床合作。天演宣布与默沙东公司开展第三项临床试验合作，推进抗CD137激动型单克隆抗体 ADG106与KEYTRUDA ®联合治疗 2021-09-02 15:10 · angus 天演与默沙东（默沙东是美国新泽西州肯尼沃斯市默克公司的公司商号）达成了第三项临床试验合作和供药协议。百济神州今日科创板上会 拟募集资金223.45亿元 2021-06-28 11:57 · angus 目前，百济神州已有11款自主研发药物进入临床试验或商业化阶段。
招股书显示，此次百济神州拟募集资金223.45亿元，募集资金将用于建设药物临床试验研发项目、研发中心建设项目、生产基地研发及产业化项目、营销网络建设项目以及补充流动资金。据有关消息，已在美股和港股上市的百济神州将于今日（28日）于科创板首发上会，中金公司及高盛高华为联合保荐人。不过2021年第一季度百济神州的净利润扭亏，为6649.5万美元。目前，百济神州已有11款自主研发药物进入临床试验或商业化阶段，包括3款产品获批上市，其中BRUKINSA（百悦泽，泽布替尼胶囊，zanubrutinib）是第一个获美国FDA批准和第一个获得突破性疗法认定的中国自主研发的抗癌药，百泽安（替雷利珠单抗注射液，tislelizumab）与诺华的合作为迄今为止中国药物授权交易首付款和交易总金额最高的合作，百汇泽（帕米帕利胶囊，pamiparib）是中国首款获批用于治疗涵盖铂敏感及铂耐药伴有胚系BRCA突变的复发卵巢癌（OC）患者的聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂。
2020年百济神州的研发费用为12.95亿美元，营业收入为3.09亿美元，净利润-16.01亿美元。截至2021年3月，百济神州在超过35个国家和地区执行超过100项计划中或正在进行的临床试验，包括超过25项III期或潜在注册可用的临床试验，总入组患者及健康受试者超过12000人，其中海外入组超过5700人
如果BI 425809获批上市，将成为全球首个治疗认知障碍的药物，具有划时代的意义，这也将为勃林格殷格翰带来不可估量的资金收入。二是需要初步的临床证据，证明该药物在至少一个临床上显著的终点上可能比现有疗法有实质性的改善。因此，这款抑制剂有可能成为肺癌治疗的明星药。05 安进：为晚期胃癌患者再创治疗希望？在全球范围内，每年新诊断的胃癌病例超过100万例，尤其亚洲是高发区。
近年来，随着创新药研发的扎堆申请，不少制药企业开始走创新药BTD认定的道路了。⑤ Immunocore：新型双特异性蛋白tebentafusp主要治疗转移性葡萄膜黑色素瘤。2：严格意义上来说，突破性疗法是FDA对于有潜力的药物赋予的一个标签，但这并不意味着这些认定的药物获得了上市的承诺，更非上市审批的标志，很多药物在进一步的试验中并没有表现出他们在前期所展现的潜力而最终被取消突破性疗法标签甚至被放弃申报。06 罗氏：TIGIT靶点第一个上市药物？肺癌是世界上最常见的恶性肿瘤之一，已成为我国恶性肿瘤死亡原因的第1位。
作为同类首创研究，勃林格殷格翰还与Aural Analytics公司合作，结合了语言分析和虚拟现实功能能力评估，助力临床试验获得更准确的结果。一款药物获得突破性疗法认定的条件有2个：一是针对严重或危及生命的疾病的药物。
① Mirati Therapeutics：KRAS G12C抑制剂adagrasibAdagrasib是一款具有高度特异性的强力口服KRAS G12C抑制剂，经过优化设计具有持久的靶点抑制能力。目前，随着疾病发展倾向于复杂化，越来越多的新药研发开始转向多抗药物。
强生的双特异性抗体teclistamab之所以能够获得BDT认定，主要在于它在Ⅱ期临床试验中接受评估，在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者上表现出明显的优势，总缓解率（ORR）达到73%，其中达到部分缓解（PR）的患者为55%，严格意义上达到完全缓解（CR）的患者为23%。而今年6月初，被FDA批准上市的渤健单抗药物Aduhelm成为了18年来FDA批准的首个AD治疗新药，也是第一个修正类药物。非小细胞肺癌约占所有肺癌的80%，约75%的患者发现时已处于中晚期，5年生存率很低。安进的FGFR2b抗体疗法bemarituzumab是一款针对FGFR2b的单克隆抗体，是一种首创（first-in-class）靶向抗体，可阻止FGF结合和激活FGFR2b，抑制多种下游促肿瘤信号通路，并可能延缓癌症进展。目前缺乏有效的治疗药物，也没有特殊的治疗手段，主要以缓解症状为主，不能治愈。事实上，杨森（Janssen）公司在多发性骨髓瘤领域深耕已久，2020年与传奇生物联合开发了BCMA抗原靶向CAR-T疗法Cilta-cel也同样获得FDA的BDT认定。
03 强生：第四款双特异性抗体上市药物？双特异性抗体是当前医药研发最炙手可热的领域之一，它的优势在于制备周期短，价格相对较低，且检测的灵敏度更高，可有效补充单抗药物单表位治疗的不足。而据诺华官方消息，计划2021年下半年在美国和欧盟提交其上市申请。
其1/2期临床试验证明，Adagrasib对治疗携带KRAS G12C突变的经治非小细胞肺癌（NSCLC）有着非常明显的效果。目前来看，3期临床试验结果表现出明显的生存获益，可能会成为40年来治疗转移性葡萄膜黑色素瘤的首个新疗法，意义比较重大，值得期待。
那么这些创新药潜力股中，哪些可以成功晋级，成为未来的重磅产品呢？我们一起来了解下。② Verastam：RAF/MEK抑制剂VS-6766属于联合疗法，主要用于治疗复发性低级别浆液性卵巢癌，对患者的客观缓解总体达到52%以上，安全性与耐受性较好。
据医药视点统计，2013年—2019年，FDA共计授予336项突破性疗法（以适应症计算），其中，45%以上的新药成功获批上市。现在全球范围内尚无针对该靶点的药物获批上市，已经披露的TIGIT在研项目共有20余项，其中罗氏Tiragolumab是全球TIGIT抑制剂研发进展中最快的候选药物，也是第一个获得美国FDA授予BTD的抗TIGIT分子，上市的希望非常大，一旦上市，成为重磅产品也是指日可待。4：虽然获得FDA的BTD认定并非百分百的上市保障，但对制药企业研发工作的激励作用很明显，而且它还能帮助企业获得资本市场的青睐和助力，尤其对小型生物制药企业的影响更加明显。关于突破性疗法认定（BTD）1：一般来说，只有初步临床数据证明优于现有疗法，才能够获得突破性疗法认定，含金量的确不低。
而胃癌患者中，约80%-85%的晚期胃癌和GEJ癌患者为HER2阴性，其中约30%患者表现为FGFR2b过度表达。获批可能性较大，但成为重磅药的可能性不算大。
⑥ Blueprint Medicines：阿伐替尼2020年在美国上市，用于治疗携带PDGFRA基因18号外显子突变的不可切除性或转移性GIST成人患者，本次认定适应症为治疗系统性肥大细胞增多症（SM）。而据笔者不完全统计，截止6月25日，2021年也有14款新药获美国FDA突破性疗法认定，涉及礼来、罗氏、强生、诺华、卫材、渤健、安进、勃林格殷格翰等多家知名药企，治疗疾病包括前列腺癌、非小细胞肺癌、多发性骨髓癌、卵巢癌、鼻咽癌、AD等多种难治之症。
但目前处于1/2期，后续效果还须观察。BI 425809在II期1346.9临床试验中表现出优越性，可以较明显地改善成人精神分裂症患者的认知功能。
截止目前，美国FDA共批准了6款AD药，其中5款为症状缓解类药。目前，该疗法正在进行III期CONNEX临床试验，旨在进一步评估BI 425809在改善成人精神分裂症患者认知方面的安全性和疗效。派安普利单抗目前拟开发的主要适应症包括肝癌、胃癌、肺癌、霍奇金淋巴瘤、鼻咽癌等疾病，其中在鼻咽癌治疗上表现出积极效果，被FDA授予BDT资格，之前还被FDA授予过三线治疗转移性鼻咽癌快速审批通道和孤儿药资格。08 中小型创新生物制药企业：BDT认定或带来资本青睐对很多中小型生物制药企业来说，昂贵的研发费用成为其新药研发的痛点，因此新药研发一旦通过BDT认定，可以快速获得资本的青睐，提升股价，获得更快、更好的发展。
2021上半年10余款产品获FDA突破性疗法认定 谁将成为最大赢家 2021-06-28 11:45 · angus 这些创新药潜力股中，哪些可以成功晋级，成为未来的重磅产品呢？ 突破性疗法认定（BTD）是FDA于2012年创建的一个新药评审通道，旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。关键性III期临床结果积极，很大概率能获批，对甲状腺癌的治疗有突破性意义，有望提升销量。
而勃林格殷格翰BI 425809作为一款新型的甘氨酸转运蛋白1（Gly-T1）抑制剂，旨在通过抑制Gly-T1改善N-甲基-D-天冬氨酸受体的功能减退，从而起到治疗作用。截止目前，TIGIT是一个年轻的靶点，在多种肿瘤的免疫治疗上显示出不错的表现，成为和PD-(L)1联合使用的热门靶点。
3：获突破性疗法认定的药品，会获得FDA更多的研发支持，研发时间显著缩短，且审批阶段平均至少加快了2.9个月。02 诺华：放射性药物领域迎来明星产品？近年来，放射性药物通过切换放射性同位素，实现疾病的精准诊断和治疗，正成为肿瘤精准治疗领域的一个重要方向，是未来具有高增长潜力的治疗领域，很多大型跨国药企纷纷将目光转向这一领域。